Nuo 1992 metų JAV Maisto ir vaistų administracija (FDA) vykdo pagreitinto patvirtinimo programą. Ši programa, sukurta reaguojant į devintojo dešimtmečio pabaigos ir dešimtojo dešimtmečio pradžios ŽIV/AIDS epidemiją, leidžia anksčiau patvirtinti vaistus, skirtus gydyti sunkias ligas, tokias kaip vėžys. Šis mechanizmas leido pasiekti reikšmingą pažangą medicinoje, suteikdamas viltį pacientams, sergantiems gyvybei pavojingomis ligomis, kuomet tradiciniai patvirtinimo procesai būtų pernelyg lėti.
Šiuo metu Jungtinėse Amerikos Valstijose net trečdalis visų onkologinių vaistų patvirtinimų suteikiami būtent pagal šią pagreitinto patvirtinimo programą. Iš jų daugiau kaip 80 procentų yra skirti vėžio gydymui. Tai pabrėžia programos svarbą ir mastą šiuolaikinėje onkologijoje, tačiau kartu kelia ir klausimų dėl jos efektyvumo ir skaidrumo.
Greitis prieš realią naudą: pakaitiniai rodikliai ir tikroji tiesa
Pagrindinė pagreitinto patvirtinimo programos ypatybė yra ta, kad ji remiasi pakaitiniais vaisto veiksmingumo rodikliais. Tai yra žymenys, kurie, tikimasi, leidžia prognozuoti klinikinę naudą, tačiau tiesiogiai nematuoja realios naudos pacientams. Pavyzdžiui, cholesterolio kiekis yra surogatinis širdies ligų žymuo, tačiau farmacijos įmonės privalo įrodyti, kad naujai patvirtintas vaistas apsaugo nuo mirties nuo širdies ligų. Vėžio tyrimuose ideali klinikinė baigtis yra bendrasis išgyvenamumas – kiek laiko pacientai gyvena ilgiau, taikant tam tikrą gydymą.
Deja, tyrimuose dažnai naudojamas kitas pakaitinis rodiklis – išgyvenamumas be ligos progresavimo, t. y., kiek laiko žmogus gyvena sirgdamas vėžiu, kol jo būklė pablogėja. Nors šis rodiklis gali suteikti vertingos informacijos apie vaisto poveikį ligos progresavimui, jis ne visada tiesiogiai atspindi paciento gyvenimo kokybės pagerėjimą ar jo gyvenimo trukmės pailgėjimą.
Šokiruojantys tyrimo rezultatai ir abejonės
Bostono Brighamo ligoninės gydytojai tyrėjai, analizuodami FDA per pastarąjį dešimtmetį pagreitintai patvirtintus vaistus nuo vėžio, pratęsė ankstesnius tyrimus, kuriuose jau buvo kruopščiai analizuojami šios programos rezultatai.
Programa jau seniau buvo kritikuojama dėl to, kad brangiems ir neaiškios naudos vaistams taikomi žemesni reguliavimo standartai, o tai gali sukelti didelių etinių ir finansinių problemų.
Gauti duomenys iš tiesų šokiruoja ir kelia rimtų abejonių dėl kai kurių vaistų veiksmingumo. Epidemiologas Ianas Liu ir jo kolegos savo paskelbtame moksliniame straipsnyje rašo: „Nors pagreitintas vaisto patvirtinimas gali būti naudingas, kai kurie vaistai nuo vėžio iš tiesų neduoda laukiamo rezultato, t.y. nepadeda prailginti pacientų gyvenimą ar pagerinti jų gyvenimo kokybę.“
Tyrimo metu nustatyta, kad net 41 procentas JAV rinkoje esančių vaistų nuo vėžio – tai yra 19 iš 46 vaistų, kuriems per pastarąjį dešimtmetį buvo suteiktas greitesnis patvirtinimas – nepratęsė pacientų gyvenimo ir nepagerino jų gyvenimo kokybės. Įtraukus septynis tebevykstančius tyrimus, kurių galutinių rezultatų dar nėra, šis skaičius išauga iki 57 procentų vaistų nuo vėžio, kuriems suteiktas greitasis patvirtinimas ir kurie penkerius metus po patvirtinimo nedavė ženklios klinikinės naudos.
Ne tik vėžys: Alzheimerio ligos gydymo pavyzdys
Onkologinių ligų gydymui skirti vaistai nėra vieninteliai, kurių nauda abejojama. 2021 metais FDA patvirtino adukanumabą – antikūną Alzheimerio ligai gydyti. Nors šis vaistas išvalė su liga susijusius baltymų gumulėlius, jis nesulėtino pažinimo funkcijų mažėjimo. Šiais metais jo gamintoja „Biogen“, nurodydama kitus prioritetus, nutrauks adukanumabo gamybą, kas dar kartą pabrėžia poreikį griežtesniam vaistų veiksmingumo vertinimui.
Ateities perspektyvos: reformos ir viltis
Tikimasi, kad tokių abejotinų atvejų sumažės, pakeitus FDA vaistų tvirtinimo tvarką. 2022 metų birželį JAV vyriausybė jau priėmė teisės aktų reformas, susijusias su pagreitinto patvirtinimo būdu. Mokslininkai šias reformas apibūdino kaip „seniai pribrendusias“, rodo tai, kad poreikis pokyčiams buvo akivaizdus jau ilgą laiką. Koks bus šių reformų poveikis ir ar jos iš tiesų užtikrins didesnę pacientų saugumą bei veiksmingumą, parodys tik laikas.
Nors situacija JAV tiesiogiai neliečia Europoje egzistuojančio sunkių ligų gydymo ir vaistų patvirtinimo procesų, ji yra reikšminga. Vėžio, taip pat ir Alzheimerio, gydymo naujovės yra aktualios visam pasauliui, todėl bet kokie nauji medikamentai ar gydymo būdai, kad ir kur jie būtų atrasti ar taikomi, sulaukia didelio dėmesio. Šis tyrimas, paskelbtas prestižiniame žurnale „Journal of the American Medical Association“, primena apie nuolatinį poreikį tobulinti vaistų patvirtinimo procesus ir siekti maksimalios naudos pacientams.
Martyna Baranauskaitė – autorė, rengianti skaitytojams aktualų ir įdomų turinį įvairiomis temomis. Jos straipsniuose daug dėmesio skiriama aiškumui, informatyvumui ir sklandžiam pateikimui, kad skaitytojai greitai rastų naudingą ir suprantamai pateiktą informaciją.