Viltis ar realybė: neurologų požiūris į naują Alzheimerio ligos vaistą
Pasaulio medicinos bendruomenė su dideliu susidomėjimu pasitiko žinią apie perspektyvų vaistą nuo Alzheimerio ligos – lekanemabą. Trečiosios stadijos klinikiniais tyrimais gauti rezultatai parodė, kad vaistas ne tik sumažina amiloido kiekį smegenyse, bet ir reikšmingai pristabdo kognityvinių funkcijų blogėjimą. Vis dėlto, Lietuvos neurologai ragina vertinti situaciją atsargiai, kol vaistas nebus oficialiai registruotas ir nuodugniai įvertintas nepriklausomų ekspertų.
Vilniaus universiteto medicinos fakulteto dėstytojas ir VUL Santaros klinikų gydytojas neurologas dr. Arūnas Vaitkevičius pabrėžė, kad „didžiulio dėmesio sulaukusį vaistą derėtų vertinti atsargiai, nes jo dar neregistravo jokia vaistų reguliavimo institucija“. Santūriai žinią apie vaistą sutiko ir Kauno klinikų gydytoja neurologė Greta Pšemeneckienė. „Džiaugtis ir sakyti, kad dabar jau mokėsime išgydyti šią ligą dar tikrai nereikėtų“, – sakė gydytoja. Nepaisant to, ji pripažįsta, kad „bent šiokį tokį postūmį Alzheimerio ligos gydymo srityje galime vertinti kaip teigiamą dalyką“.
Auganti problema: kodėl Alzheimerio liga kelia vis didesnį nerimą?
Norint geriau suprasti potencialią naujo vaisto reikšmę, būtina įvertinti pačios ligos mastą. „Ligos esmė – neurodegeneracinis procesas, galvos smegenų neuronų laipsniškas žuvimas. Dėl to blogėja žmogaus atmintis, orientacija, kitos pažinimo funkcijos bei kasdienė veikla, jis tampa priklausomas nuo kitų ir galiausiai reikalauja nuolatinės priežiūros ir slaugos“, – aiškino A. Vaitkevičius.
Alzheimerio liga yra vis opesnė ne tik medicininė, bet ir socialinė problema. Pacientų priežiūra tampa didele našta įvairių šalių sveikatos ir socialinės apsaugos sistemoms, o sergančius artimuosius prižiūrintys žmonės negali dirbti. Visuomenei senstant, ligos atvejų daugėja, taip pat ir Lietuvoje, nors vis dar nemaža dalis pacientų ir jų artimųjų nesikreipia į gydytojus, klaidingai manydami, kad juos kamuoja įprasta senatvė, o ne liga.
Pasak A. Vaitkevičiaus, efektyvaus Alzheimerio ligos gydymo iki šiol nėra, o esami medikamentai ligos eigos keisti negeba, yra nukreipti tik jos simptomams lengvinti. „Tikslas yra sukurti vaistą, kuris sustabdytų ligos progresavimą. Suprantama, kad žuvusių smegenų ląstelių atstatyti nepavyks, todėl siekiama, jog susirgimas bent jau nepažengtų toliau“, – aiškino gydytojas. Iki šiol bandyta sukurti ne vieną vaistą, tačiau rezultatai nebuvo pasiekti dėl veiksmingumo arba saugumo problemų.
Mokslo debatai ir ankstyvos diagnostikos iššūkiai
Ankstesni bandymai sukurti vaistus sukėlė didelių lūkesčių, tačiau ne visada pasiteisino. Pavyzdžiui, 2021 metais JAV registruotas Alzheimerio ligos gydymas adukanumabu susilaukė daug kritikos dėl abejonių jo efektyvumu. „Šitas vaistas Europoje nebuvo patvirtintas, nes pritrūko jo veiksmingumą pagrindžiančių įrodymų“, – paaiškino G. Pšemeneckienė. A. Vaitkevičius svarsto, kad naujų klinikinių tyrimų rezultatų paskelbimas gali būti ir strateginis farmacijos kampanijos žingsnis, siekiant greito vaisto pripažinimo, sukeliant didesnį lūkestį visuomenėje ir spaudimą duomenis vertinantiems ekspertams.
Tyrimo rezultatai rodo, kad lekanemabas veiksmingas tuomet, kai skiriamas ankstyvoje Alzheimerio ligos stadijoje, kol smegenims dar nepadaryta didelė žala. „Iš esmės, tai yra logiška. Vaistą skirti reikia, kai pacientas dar yra savarankiškas, kol jo būklė dar nereikalauja nuolatinės priežiūros“, – teigė A. Vaitkevičius.
Šiuo metu moksle dominuoja teorija, teigianti, kad Alzheimerio ligą sukelia specifinio baltymo, beta amiloido, sankaupos ir jo toksinis poveikis smegenims. Dauguma tyrimų aiškinasi, kaip sumažinti šio baltymo kiekį smegenyse. Vis dėlto, ši teorija sulaukia ir kritikos. „Tarp mokslininkų yra ir kitų nuomonių, teigiančių, kad amiloidų sankaupos yra tik pasekmė kito proceso, kurio dar negalime aiškiai įvardinti“, – sakė G. Pšemeneckienė. Šios diskusijos rodo, kad net ir turimos žinios apie Alzheimerio ligą nėra tvirtos, o sėkmės galimybės išlieka miglotos.
G. Pšemeneckienė pabrėžė, kad kartu su vaistų kūrimu aktyviai ieškoma ir naujų diagnostikos galimybių. „Žinoma, kad pokyčiai smegenyse atsiranda dešimt ir daugiau metų anksčiau, nei pasireiškia ligos simptomai. Manau, esant vaistui į priekį pažengtų ir ankstyvoji diagnostika. Esmė būtų kuo anksčiau nustatyti ligą, galbūt dar net nesant jos simptomams“, – aiškino neurologė. Tyrėjai šiuo metu susitelkę ties susirgimą išduodančių biožymenų, pavyzdžiui, kraujo tyrimo, paieškomis. Vis dėlto, gydytoja atkreipia dėmesį, kad ankstyva diagnostika nesprendžia problemos, kol nėra užtikrinto gydymo. „Surasime ligą ir ką tada darysime? Sakysime: „Pone, Jums po dešimties metų bus Alzheimerio liga“. Bet kas iš to? Kai yra vaistai, tada atsiranda prasmė“, – patikino G. Pšemeneckienė.
Ne tik veiksmingumas, bet ir kaina bei saugumas
Užsienio spauda skelbia, kad duomenis dėl lekanemabo patvirtinimo jau nagrinėja Amerikos maisto ir vaistų administracija, o farmacijos bendrovės žada kitąmet pateikti paraiškas dėl jo registracijos Europoje. Šie vaistai priskiriami biologinei terapijai, t. y., monokloninių antikūnų grupei, kurie pacientui lašinami į veną. Jie atpažįsta ir pašalina patologinius baltymus iš smegenų.
Vienas iš didžiausių iššūkių yra vaisto kaina ir prieinamumas. Pernai JAV registruoto vaisto adukanumabo metinė gydymo kaina siekė 56 tūkst. dolerių. „Kai kurios JAV privačios draudimo kompanijos visai atsisakė kompensuoti gydymą arba labai apribojo kompensavimą“, – pasakojo A. Vaitkevičius. G. Pšemeneckienė taip pat nurodė, kad naujojo gydymo kaina iš esmės apribotų jo naudojimą, vadindama ją „begaline“ ir keldama klausimų dėl rizikos ir naudos kaštų santykio.
Be to, nepaisant teigiamų pristatymų, lekanemabo klinikinio tyrimo metu pastebėtos ir saugumo rizikos. Vaistą gavę pacientai susidūrė su 17 proc. smegenų kraujavimo ir 13 proc. smegenų patinimo rizika. „Šios grupės vaistams yra būdingas toks poveikis. Siekiama pašalinti beta amiloidą iš smegenų ląstelių, tačiau tokia intervencija potencialiai gali sukelti įvardytus šalutinius poveikius. Todėl ir turi būti labai atidžiai įvertintas galimos žalos bei naudos santykis“, – perspėjo A. Vaitkevičius.
Priešnuodžio paieškos tęsiasi: vilties spindulys
Didelio masto klinikiniame tyrime dalyvavo 1795 savanoriai, sergantys ankstyva Alzheimerio ligos forma. Jiems lekanemabo infuzijos buvo atliekamos kas dvi savaites. Nors rezultatai pristatyti ir paskelbti prestižiniame žurnale „New England Journal of Medicine“, pabrėžta, kad tai nėra stebuklingas vaistas.
Per 18 mėnesių gydymo laikotarpį pavyko ketvirtadaliu sulėtinti ligos progresavimą. Koks gi verdiktas lekanemabo atžvilgiu? Panašu, kad priešnuodžiu nuo Alzheimerio ligos jis netaps, tačiau suteikia vilties, kad veiksmingas gydymas galiausiai atsiras. „Ar šitas vaistas yra būtent tas, kuris padės pacientams išgyventi ir išgyti? Tai dar tebėra klausimas“, – apibendrino G. Pšemeneckienė.
Martyna Baranauskaitė – autorė, rengianti skaitytojams aktualų ir įdomų turinį įvairiomis temomis. Jos straipsniuose daug dėmesio skiriama aiškumui, informatyvumui ir sklandžiam pateikimui, kad skaitytojai greitai rastų naudingą ir suprantamai pateiktą informaciją.