Naujai vystoma genų redagavimo terapija, žinoma kaip „VERVE-102“, gali iš esmės pakeisti širdies ligų prevenciją ir gydymą. Pagal paskelbtus pirmuosius klinikinius duomenis, viena dozė šio preparato leido sumažinti „blogojo“ cholesterolio (MTL) kiekį vidutiniškai 62 proc. pacientų, gavusių didžiausią dozę. Tyrimo rezultatai publikuoti prestižiniame žurnale „The New England Journal of Medicine” ir sulaukė plataus medicinos bendruomenės dėmesio.
Kaip veikia terapija
„VERVE-102″ naudoja pažangią bazių redagavimo technologiją, leidžiančią tiksliai pakeisti vieną DNR „raidę” kepenų ląstelėse ir taip deaktyvuoti PCSK9 geną. PCSK9 baltymas paprastai trukdo kepenims pašalinti mažo tankio lipoproteinus iš kraujotakos. Sustabdžius šio baltymo gamybą, kepenys geriau filtruoja kraują, todėl MTL cholesterolio koncentracija kraujyje ženkliai krenta. Šis mechanizmas skiriasi nuo įprastų vaistų, nes terapija siekia ilgalaikio geno funkcijos pakeitimo, o ne laikinai slopina cholesterolio sintezę.
Tyrimo rezultatai ir tolimesni žingsniai
Klininiai duomenys apima 35 pacientus, kuriems nustatytas paveldimas itin didelis cholesterolio kiekis arba ankstyva išeminė širdies liga. Didžiausią dozę gavusiems dalyviams vidutinis MTL sumažėjimas buvo 62 proc. Mažiausios dozės grupėje teigiamas poveikis išliko stabilus net 18 mėnesių po vienintelės infuzijos, o didžiausios dozės dalyvių stebėsena tęsiasi jau tris mėnesius. Farmacijos bendrovė „Eli Lilly“ kartu su „Verve Therapeutics” planuoja antrosios fazės klinikinius tyrimus, kuriuose bus vertinami saugumas, ilgalaikis poveikis ir optimalus dozavimas didesnėje pacientų grupėje.
Ką tai reiškia pacientams ir sveikatos sistemoms
Jei tolesni tyrimai patvirtins efektyvumą ir saugumą, „VERVE-102″ galėtų žymiai sumažinti pacientų priklausomybę nuo kasdien vartojamų statinų ar reguliarių injekcijų. Vienkartinė terapija reikštų patogumą pacientui, mažesnę gydymo naštą ir potencialiai mažesnes ilgalaikes išlaidas sveikatos sistemoms. Tačiau būtina pabrėžti, kad genų redagavimo ilgalaikiai padariniai dar nevisiškai žinomi: reikia vertinti ne tik efektyvumą, bet ir galimas nepageidaujamas reakcijas, genomo stabilumą bei imuninius atsakus.
Artimiausiais metais laukia platesni klinikiniai tyrimai ir reguliaciniai vertinimai. Jei rezultatai išliks palankūs, tai gali atverti kelią naujai, daugiau nei dešimtmečio trukmės paradigminei permainai širdies ligų prevencijoje — nuo nuolatinio vaistų vartojimo prie vienkartinio genų intervencijos.
Martyna Baranauskaitė – autorė, rengianti skaitytojams aktualų ir įdomų turinį įvairiomis temomis. Jos straipsniuose daug dėmesio skiriama aiškumui, informatyvumui ir sklandžiam pateikimui, kad skaitytojai greitai rastų naudingą ir suprantamai pateiktą informaciją.