„Jaučiuosi drąsesnis“: kaip modernus hemofilijos gydymas iš esmės pakeitė Tomo kasdienybę

Sergantieji hemofilija A susiduria su iššūkiu, kai organizme trūksta arba yra labai mažas kiekis kraujo krešėjimui būtino baltymo – aštuntojo (VIII) faktoriaus. Dėl šios priežasties pacientai dažnai patiria savaiminius kraujavimus, kurie gali kilti tiek iš nosies ar dantenų, tiek ir į sąnarius ar gyvybiškai svarbius organus, tokius kaip virškinamasis traktas, šlapimo takai ar smegenys.

Hemofilija yra įgimtas genetinis defektas, dažniausiai pasireiškiantis vyrams. Moterys paprastai būna genų nešiotojos, nors retais atvejais ir joms gali pasireikšti kraujavimai. Lietuvoje hemofilija A nėra dažna – šia liga sergančių žmonių, tokių kaip Tomas, yra apie 150. Pasak gydytojos Linos Kryžauskaitės, nuolatiniai kraujavimai į sąnarius gali negrįžtamai juos pažeisti, o kai kuriais atvejais netgi lemti neįgalumą. Todėl vienas svarbiausių gydymo tikslų yra išlaikyti sveikus pacientų sąnarius.

Vaikystė, paženklinta nuolatine baime ir apribojimais

Dėl hemofilijos Tomui visą gyvenimą buvo sunku judėti, o vaikystėje tėvai, nuogąstaudami dėl kraujavimų, jį ypač saugojo. Liga varžė jo aktyvumą – po intensyvesnės dienos dažnai skaudėdavo sąnarius. Nors Tomui buvo skiriama profilaktika, kurios metu nustatytais laiko tarpais į veną suleisdavo VIII krešėjimo faktorių, jis vis tiek skųsdavosi skausmais ir kraujavimo epizodais. „Žinoma, aktyviam žmogui vaistų leidimas į veną kėlė didelį diskomfortą, juolab, kad tai reikėdavo daryti net tris kartus per savaitę“, – pasakoja gyd. L. Kryžauskaitė.

Nauja terapija: laisvė ir pagerėjusi gyvenimo kokybė

Prieš devynis mėnesius Tomas, pasitaręs su gydytoja, priėmė sprendimą keisti gydymą ir išbandė poodinę nefaktorių terapiją. Naujieji vaistai leidžiami vos kartą per savaitę, o vėliau injekcijas galima retinti iki karto per mėnesį. Šis pokytis Tomo gyvenime atnešė esminių permainų.

„Pradėjus taikyti poodinę terapiją, Tomui beveik baigėsi kraujavimo epizodai.

Kraujavimo dažnis ir intensyvumas, sąnarių skausmas – nepalyginamai sumažėjo pradėjus vartoti naujos kartos vaistą“, – teigia gydytoja L. Kryžauskaitė. Ji pabrėžia, kad nors ši terapija yra labai efektyvi, tam tikrose situacijose, pavyzdžiui, ruošiantis operacijoms, stipriai susižeidus ar įvykus kraujavimui, krešėjimo faktorinis gydymas vis dar išlieka reikalingas. Tikėtina, kad sąnarių skausmas Tomui ir kitiems pacientams sumažėjo dėl to, kad nebevyksta mikrokraujavimai sąnaryje.

Pats Tomas neslepia džiaugsmo ne tik dėl akivaizdžių gydymo rezultatų, bet ir dėl pagerėjusios psichologinės savijautos. „Atsirado daugiau laisvės, nebereikia nuolat galvoti apie vaistus, jaučiuosi drąsesnis, nebereikia savęs varžyti. Galiu patogiau keliauti, nes anksčiau didelę dalį mano bagažo sudarydavo vaistų buteliukai. Kas liečia fizinę būklę, jaučiu didelį pokytį po intensyvesnių dienų. Anksčiau po pasivaikščiojimų, treniruočių jausdavau nemalonius sąnarių skausmus, ypač rytais. Dabar skausmas sumažėjo beveik 70 proc. Be to, nuo vaistų leidimo į veną, nuolat skaudėdavo ir rankas. Labai džiaugiuosi, kad to daryti nebereikia“, – dalinasi Tomas.

Hemofilijos gydymo evoliucija ir ateities perspektyvos

Gyd. L. Kryžauskaitės teigimu, per pastaruosius kelis dešimtmečius hemofilijos gydymo situacija pasikeitė iš esmės. Prasidėjusi krešėjimo faktorių era, kai iš žmogaus plazmos gaminami faktoriai buvo naudojami kraujavimams stabdyti ir profilaktikai, atvėrė kelius į aktyvesnį gyvenimą. „Pakaitinės krešėjimo faktorių terapijos tikslas buvo sumažinti spontaninių kraujavimų pasikartojimą, kartu tai tapo ir sąnarių žalos prevencija bei raktu į aktyvesnį gyvenimą. Pradėjus nuo mažens taikyti šį gydymą, pacientai užaugo kur kas mažiau sužaloti“, – pasakoja gydytoja. Tačiau, nors atsirado ir prailginto poveikio krešėjimo faktoriai, vis tiek pasitaikydavo situacijų, kai pacientai pamiršdavo suleidimo dienas, o profilaktinis gydymas ne visada garantuodavo, kad kraujavimai nebesikartos.

„Viskas pasikeitė 2017 metais, pasirodžius naujai poodinei nefaktorių terapijai, kurią taikant vaistus užtenka leistis vos kartą per savaitę, du kartus arba net tik kartą per mėnesį. Dar patogiau yra tai, jog pacientai patys paprastai gali juos susileisti į pilvo ar šlaunų poodį, nebereikia badyti venų. Tyrimai parodė, kad toks gydymas efektyvus ir labai reikšmingai sumažino spontaninių kraujavimų skaičių“, – pabrėžia medikė, pridurdama, kad dauguma gydytų pacientų teigia, jog kraujavimų visai neliko arba labai sumažėjo, išnyko sąnarių skausmas. Vis dėlto, gydytoja atkreipia dėmesį, kad standartiniai krešėjimo faktoriai bus būtini ir toliau naudojami, pasireiškus kraujavimui ar ruošiantis operacijoms. Be to, reikalinga nuolatinė informacijos sklaida apie naujųjų preparatų įtaką tyrimams, kad su tokiais pacientais dirbantys kiti gydytojai specialistai turėtų visą reikiamą informaciją.

Naujojo gydymo priėmimas Lietuvoje ir ateities viltys

Pakaitinė nefaktorių terapija yra ypač populiari Vakarų pasaulio šalyse, kur ją taiko apie 50–70 proc. sunkia hemofilijos A forma sergančių pacientų. Tačiau Rytų Europoje, įskaitant Lietuvą, poodinė terapija yra taikoma vos 13 proc. suaugusių pacientų. Gyd. L. Kryžauskaitės teigimu, jaunesni pacientai dažniau renkasi naujesnį gydymą, o vyresni – priešingai – galbūt prisibijo naujovių.

„Tie, kuriems ilgą laiką buvo taikomas profilaktinis faktorinis gydymas, žino, kaip susileisti vaistus, ir nors poodinė terapija jiems galėtų būti patogesnė, leistų laisviau gyventi, jaučiasi stabiliau nieko nekeisdami. Manau, pagrindinė to priežastis – pokyčių baimė, informacijos stoka. Tačiau matome, kad ir Lietuvoje pacientai aktyviau domisi naujesniais gydymo metodais ir tikiu, jog netolimoje ateityje ši terapija taps pagrindine hemofilijos gydymo strategija“, – tikina gyd. L. Kryžauskaitė. Ši inovatyvi terapija atveria naujas galimybes sergantiesiems hemofilija A gyventi pilnavertį ir laisvesnį gyvenimą, sumažindama ligos keliamus apribojimus ir nuolatinę baimę.