Viena nauja genų redagavimo terapija žada iš esmės pakeisti širdies ligų prevenciją. Eksperimentinis preparatas „VERVE-102“, sukurtas bendradarbiaujant „Eli Lilly“ ir „Verve Therapeutics“, vienos dozės metu padėjo sumažinti „blogojo“ cholesterolio kiekį vidutiniškai 62 proc. Tai gali reikšti perėjimą nuo kasdienio vaistų vartojimo prie vienkartinių intervencijų, jei tolesni tyrimai patvirtins saugumą ir efektyvumą.
Kaip veikia terapija
„VERVE-102“ naudoja pažangią bazių redagavimo technologiją, leidžiančią tiksliai pakeisti vieną DNR raidę kepenų ląstelėse ir deaktyvuoti PCSK9 geną. Įprastomis sąlygomis minėtas genas koduoja baltymą, kuris trukdo organizmui pašalinti mažo tankio lipoproteinų (MTL) cholesterolį iš kraujotakos. Sustabdžius to baltymo gamybą, kepenys gali veiksmingiau filtruoti kraują, todėl MTL („blogasis“) cholesterolis ženkliai sumažėja – o tai tiesiogiai mažina miokardo infarkto ir kitų išeminių įvykių riziką.
Klinikiniai duomenys ir ribotumai
Pirmoji publikacija, paskelbta „The New England Journal of Medicine“, apžvelgė 35 pacientus, sergančius paveldima labai didelio cholesterolio koncentracija arba ankstyva išemine širdies liga. Didžiausią dozę gavusiųjų grupėje vidutinis cholesterolio mažėjimas buvo 62 proc., tačiau šie dalyviai stebėti tik 3 mėnesius. Mažiausios dozės grupėje teigiamas poveikis išliko net 18 mėnesių po vienintelės infuzijos, kas rodo ilgalaikio poveikio potencialą. Vis dėlto duomenų kiekis kol kas mažas, tad reikalingi platesni, ilgesnių trukmių klinikiniai tyrimai.
Svarbu pabrėžti ir saugumo aspektus: genų redagavimo technologijos gali turėti nepageidaujamų išorinių poveikių arba nepageidaujamų pakeitimų kitose genomos vietose. Tyrimo komanda toliau stebi pirmos fazės dalyvius, o „Eli Lilly“ ruošiasi antrosios fazės bandymams, kuriuose bus vertinamas tiek saugumas, tiek optimalus dozavimas didesnėje pacientų grupėje.
Jei „VERVE-102“ bus patvirtintas, tai galėtų sumažinti milijonų žmonių poreikį kasdien vartoti statinus ar reguliarias injekcijas. Tokia permaina reikštų ne tik pacientų gyvenimo kokybės pagerėjimą, bet ir mažesnę naštą sveikatos sistemoms bei galimus ekonominius privalumus ilgajame laikotarpyje.
Vis dėlto liko nemažai klausimų: kiek ilgai išliks poveikis, kokia bus kaina ir ar terapija prieinama platesnėms pacientų grupėms, įskaitant įvairias demografines ir genetines populiacijas. Reikės ir regulatorinių sprendimų dėl ilgo stebėjimo, post-marketingo priežiūros ir etinių gairių taikymo genų redagavimui.
Galutinai įvertinus platesnių tyrimų rezultatus, „VERVE-102“ gali tapti reikšmingu proveržiu širdies ligų prevencijoje, tačiau kol kas tai yra perspektyvus, bet dar eksperimentinis sprendimas, reikalaujantis atsargumo ir tolesnių mokslinių patvirtinimų.
Martyna Baranauskaitė – autorė, rengianti skaitytojams aktualų ir įdomų turinį įvairiomis temomis. Jos straipsniuose daug dėmesio skiriama aiškumui, informatyvumui ir sklandžiam pateikimui, kad skaitytojai greitai rastų naudingą ir suprantamai pateiktą informaciją.